style="text-indent:2em;">本篇文章给大家谈谈有一些基因突变导致的疾病，能治愈吗，以及专家建议基因疗法对应的知识点，文章可能有点长，但是希望大家可以阅读完，增长自己的知识，最重要的是希望对各位有所帮助，可以解决了您的问题，不要忘了收藏本站喔。
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基因疗法有什么最新进展
刚刚，德国和意大利研究人员报告了一个基因疗法中的世界首次，即第一次用基因疗法成功修复了一个人几乎全部的皮肤。
论文刚刚在11月8日在英国《自然》（Nature）网站上公布，这时接受治疗的病人已经好了快两年了。这是一名从叙利亚到德国的7岁小男孩难民，他很不幸患上了一种叫做结合性大疱性表皮松解症（Junctionalepidermolysisbullosa）的疾病，就是因为一些皮肤细胞中的基因发生了不好的突变，导致皮肤中不能正常合成一些蛋白质，后果就是皮肤极其缺乏弹性，稍微一碰就可能出现水泡和疤痕，并且不能像正常人的皮肤那样自我修复损伤。
这个可怜的小男孩试过了许多治疗方法都不奏效，发展到全身80%的皮肤都出现了问题，由于相关症状影响，体重下降到17公斤，可以说是威胁生命了。
他作为难民，不幸中的大幸是到了医学发达的德国。德国波鸿鲁尔大学（Ruhr-UniversityBochum）等机构的研究人员在征得其家庭同意和有关方面批准后，在他身上尝试了最新的基因疗法。就是先从他身上尚完好的皮肤中取下一小块，使用病毒工具运载正确的基因，修正皮肤细胞中的基因变异。然后大量培育这些经过基因修正的皮肤细胞，最后将其移植给小男孩。
2015年10月，小男孩开始接受皮肤移植手术，总共接受了0.94平方米经过基因改造和人工培育的皮肤。2016年2月，他被允许出院。现在已经又过了快两年，这名小男孩生活正常，移植的皮肤与他身体结合良好，可以正常生成相关蛋白质。
这是基因疗法的一个重大进展，《自然》网站不仅将相关论文放在头条，还特别邀请专家配发了点评文章。皮肤是人体上最大的器官，一个得了严重皮肤病的人几乎所有皮肤都可以用基因疗法更换治好，不得不让人感慨科学的飞速进步和神奇。
所谓基因治疗什么基因存在于每个细胞怎么可能一个个修改剪辑
所谓基因治疗什么？基因存在于每个细胞怎么可能一个个修改剪辑？
基因治疗什么？中医是用基因汤来治病的。
把一个细胞基因修改剪辑后，在培养成动物。
基因病有能解决的吗
基因病都是先天性的，有些与遗传有关的疾病，比如常见的唐氏综合征就是基因病，也就是说孩子的染色体有问题。一般来说这种基因病目前尚未有好的治疗方法。
有一些基因突变导致的疾病，能治愈吗
基因突变导致的疾病可以治愈，利用基因治疗技术就可以实现。治愈后不是把原来突变的基因变回来，而是通过转染进细胞一段可以实现原有突变基因功能的核酸，或者抑制该突变基因表达的核酸，以此来实现疾病治愈。而把这种治疗基因转染进入细胞，一般是通过把这个基因和一些病毒重组（把病毒原有核酸除去，代替为治疗基因）实现，如下图：一
举个例子，比如说有些人淋巴细胞的腺苷脱氨酶（ADA）基因突变，导致患者不能产生腺苷脱氨酶，从而引发严重的免疫缺陷综合症，患有这种遗传病的人，很少能够活到成年。这时候，如果把正常的ADA基因片段传入到患者的淋巴细胞内，患者就可以正常表达腺苷脱氨酶，从而治愈该遗传病。
再比如一个患者的细胞基因由A突变为B，而基因B的表达会产生一系列异常的细胞通路，导致细胞病变，甚至癌变（癌症就是这样来的）。那么，这时候可以传入病变细胞内一种经过特殊设计的小分子RNA（siRNA），这种siRNA可以干扰抑制基因B的表达，从而阻断异常细胞通路，使细胞恢复正常。如下图：
以上就是基因治技术实现关于基因突变疾病治愈的两个实例。其中第一个早在1991年就在美国实现。第二个就是现在新发展的癌症治疗手段（RNA干扰技术），通过特异性的阻断癌症异常表达的某个细胞通路，使癌症细胞的生命活动不能正常进行，从而自发凋亡，实现癌症治愈。
我国目前上市的的基因治疗药物“今又生”就是通过给癌症患者癌细胞转染入抑癌基因p53，使癌细胞凋亡，从而达到疾病治疗目的。
理论上基因治疗可以实现所有基因突变的疾病，甚至是乙肝都可以实现治愈（下图）。但是由于现在把基因导入细胞的技术还不成熟，所以临床治疗的例子还比较少，相信以后一定会有所突破的!
文章到此结束，如果本次分享的有一些基因突变导致的疾病，能治愈吗和专家建议基因疗法的问题解决了您的问题，那么我们由衷的感到高兴！